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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

春运大考遇上“乙类乙管” 疫情防控该如何做******

　　1月8日起，我国正式开始对新冠病毒实施“乙类乙管”。当天，正是春运开始的第二天。春运首日，全国共发送旅客3473.6万人次，环比增长11.1%，比2022年同期增长38.9%。

　　春节是我国传统节日中最重要的一个节日，过去3年，因为疫情，不少群众一直没有回乡过年。国务院联防联控机制春运工作专班初步分析研判，2023年春运期间客流总量约为20.95亿人次，比去年同期增长99.5%，恢复到2019年同期的70.3%。

　　与超20亿人次的客流量并行的是对新冠病毒实施“乙类乙管”。1月8日起，依据《传染病防治法》，我国对新冠病毒感染者不再实行隔离措施，不再判定密切接触者；不再划定高低风险区；依据国境卫生检疫法，不再对入境人员和货物等采取检疫传染病管理措施。

　　在1月8日召开的国务院联防联控机制新闻发布会上，国家卫生健康委新闻发言人、宣传司副司长米锋说，新冠病毒“乙类乙管”后，工作重心从“防感染”转到“保健康、防重症”，从风险地区和人员管控转到健康服务与管理。米峰强调，实施“乙类乙管”，不是放开不管，而是强调更加科学、精准、高效做好疫情防控，更好统筹疫情防控与经济社会发展。

　　春运期间，农村地区可能迎来重症高峰

　　1月7日，《新型冠状病毒感染防控方案（第十版）》（以下简称“第十版防控方案”）发布。第十版防控方案指出，农村地区医疗卫生基础相对薄弱，是疫情防控的重点地区。

　　国家卫生健康委医政司司长焦雅辉在接受央视采访时表示，在春运之前，中小城市和农村地区已经迎来了感染高峰。根据这个趋势来看，春运期间有可能迎来这些中小城市和农村地区急诊和重症的发病高峰。

　　一些比较偏远的农村地区，交通不够便利，为了保证这些地区的重症感染者得到及时的转运救治，国务院联防联控机制要求农村地区扩大基层医疗卫生机构院前急救的力量，每个乡镇卫生院和社区卫生中心要配备一辆救护车，纳入各个县域的120急救系统统一调度。

　　1月7日召开的国务院联防联控机制新闻发布会上，国家卫生健康委基层司司长聂春雷表示，各级各类医疗机构要有专人负责转诊衔接，简化重症患者转诊流程，完善转诊绿色通道。对于高龄合并慢阻肺、糖尿病、心血管疾病等基础性疾病的感染者，第一时间要转诊到有救治能力的医疗机构，可以直接转到三级医院，不一定要层层转诊。

　　聂春雷表示，农村地区“关口前移”的核心是落实“早发现、早识别、早干预、早转诊”，对65岁以上的老年人、孕产妇、儿童、残疾人等重点人群进行一对一包保联系，每周联系服务不少于两次，及时发现问题，及时处置。

　　此外，还要加强对农村重点人群的健康监测，对可能出现的新冠重症风险的苗头和倾向性症状，要及时识别，及时给予指导和转诊。

　　聚焦XBB的输入风险和城市污水病毒监测

　　1月8日的国务院联防联控机制新闻发布会上，中国疾控中心病毒病所研究员陈操表示，多项研究结果表明，和新冠病毒原始株、世界卫生组织此前公布的关切变异株以及奥密克戎早期进化分支相比，XBB进化分支的免疫逃逸能力明显增加，这也导致了XBB毒株在美国等国传播优势呈现明显增加的趋势。

　　截至2023年1月7日，全球已在35个国家和地区监测到了XBB.1.5。美国疾控中心预测，未来几周之内，XBB.1.5有可能会取代当前流行的BQ.1和BQ.1.1，成为美国的优势流行株。

　　“乙类乙管”之后，我国不再对入境人员和货物等采取检疫传染病管理措施，有公众担心，XBB毒株会很快在中国传播。对此，陈操表示，我国对国际上流行XBB系列变异株的国家新出现变异株的流行态势，新变异株的传播力、致病力和免疫逃逸能力开展动态监测，以防范和研判这些变异株输入我国的风险，并针对性地建立了应对流行的预案。

　　在新公布的第十版防控方案中，要求动态监测新冠病毒变异情况。1月8日召开的国务院联防联控机制新闻发布会上，国家疾控局监测预警司司长杨峰表示，疫情防控进入新阶段以来，疾控部门进一步完善新冠病毒变异监测的工作方案，在原有工作的基础上，加强了入境人员、就诊患者、重点场所和重点人群的采样送检和测序比对工作。

　　值得注意的是，第十版防控方案在病毒监测预警方面增加了城市污水监测的有关要求。杨峰解释说，在污水处理厂开展新冠病毒的监测，可以评估更大辖区范围内人群新冠病毒感染的趋势变化，适用于更长时间和更大范围的监测。

　　杨峰表示，居民楼的污水监测可以更好地发挥预警作用。便于及时发现可能存在感染者的区域，再进一步追踪发现阳性感染者，进而采取相应的控制措施，主要应用于疫情早期尚未出现大范围流行的时候。

　　杨峰说，现阶段，我国内地新冠病毒感染仍处于流行阶段，所以选择在有条件的城市开展污水监测工作，来辅助评估新冠病毒感染疫情流行强度、变化趋势等情况，为疫情研判和防控工作提供科学依据。

　　避免前往疫情高流行地区探亲旅游，春运途中做好个人防护

　　第十版防控方案再次强调“每个人是自己健康的第一责任人”。春运期间，出行人员该如何做好个人防护？在1月8日召开的国务院联防联控机制新闻发布会上，中国疾控中心传防处研究员常昭瑞倡导公众避免前往疫情高流行地区探亲旅游，也倡导一些疫情高流行地区的人员尽量减少出行，居家治疗的新冠病毒感染者非必要不外出探亲，出现发热、干咳、乏力、咽痛等症状的人员在未排除感染风险之前避免乘坐公共交通工具，不前往人群聚集场所。自感有较高感染风险的人员，应在排除风险之后再出行。

　　公众如果要出行，常昭瑞建议，行前一定要科学规划，提前做好攻略，了解目的地的疫情情况，尽量错峰出行，避免前往人群聚集场所，降低感染风险。此外，要备足口罩、手消以及消毒纸巾等防护用品，以及体温计、抗原检测试剂盒、解热镇痛药物等，同时关注气候变化，备足保暖衣物，防止着凉。

　　在出行途中，公众要做好自我防护，在环境密闭、人员密集的场所，比如候机、候车室，乘坐飞机、火车以及地铁、公交车等公共交通工具时，要全程规范佩戴口罩。

　　在公共场所要保持合理的社交距离，减少近距离与他人接触。要做好个人卫生，尤其是随时关注手卫生，避免接触公共物品。咳嗽或打喷嚏的时候，要用纸巾或者肘部遮挡，将用过的纸巾及时丢进垃圾桶。如果接触到呼吸道分泌物，要及时洗手或者进行手消毒，在外或乘坐公共交通工具时，要尽量减少用餐次数，错峰就餐。尽量不去人员密集、空气不流通的场所。前往景区等公共场所，要遵守预约错峰的要求。

　　返乡或者返程后，要密切关注自身及家人的身体健康状况，如果出现发热、干咳、乏力、咽痛等症状，要及时进行抗原检测或视情况就医。返乡返程初期，做好症状监测的同时，尽量减少与家里老人尤其是合并有严重基础性疾病的家人接触，接触时要规范佩戴口罩。

　　中青报·中青网记者 刘昶荣 来源：中国青年报

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）