盈彩网下载网址-盈彩网下载官方

勇担实现高水平科技自立自强的时代使命******

　　党的二十大报告提出，坚持创新在我国现代化建设全局中的核心地位，加快实现高水平科技自立自强，加快建设科技强国。现在，世界新一轮科技革命和产业变革迅猛发展，我们既面临难得的历史机遇，又面临严峻挑战。我们只有加快实现高水平科技自立自强，才能在这场激烈的科技竞争中占有先机，把握住这千载难逢的历史机遇。本期光明网理论学术动态导读关注“科技自立自强”这一主题，欢迎网友踊跃参与讨论。

　　把握推进新时代科技强国事业“靠什么自立”“何以自强”关键命题。当前，科技创新成为国际战略博弈的主要战场，围绕科技制高点的竞争空前激烈，我们必须深刻把握推进新时代科技强国事业“靠什么自立”“何以自强”等关键命题，勇担服务高水平科技自立自强的时代使命。一方面，我们“靠什么自立”？一是重源头创新：加强应用牵引的基础研究。我们要始终保持强烈的忧患意识、机遇意识，牢牢把握当前和未来一段时期我国科技事业发展的主要矛盾，集聚力量进行原创性引领性科技攻关。二是抓关键核心：推进关键核心技术合力攻坚。我们要坚持问题导向，紧跟发展全局急需、国家安全急需、产业前沿急需，身先士卒投身和推动创新链产业链融合，合力打造高效强大的共性技术供给体系。三是建自主体系。我们要大力弘扬科学家精神，以中国特色、中国风格、中国气派的学科体系、学术体系、话语体系推动科技创新事业蓬勃发展。另一方面，思考我们“何以自强”？一是强核心力量：强化国家战略科技力量。我们要全面、系统、准确把握国家战略科技力量的内涵和外延，深刻把握科技工作对接多样化动态化国家战略的整体机制。二是强开放融合：深度参与全球科技治理。我们要深刻把握构建新发展格局对我国参与全球科技治理提出的新要求，助力我国通过创新产业转移和关键资源引进，加速调动内外创新驱动力。三是强第一资源：构筑科研创新人才高地。我们要始终坚定“我国教育是能够培养出大师来的”强烈自信，争做提携后学的铺路石和领路人。详情

　　以国家战略需求为导向，聚焦自立自强全面提升创新活力。科技创新是百年未有之大变局中的一个关键变量，我们要坚持创新在我国现代化建设全局中的核心地位，抢抓新一轮科技革命和产业变革的重大机遇，聚焦自立自强全面提升创新活力，为经济社会高质量发展提供更加澎湃的动力。一方面，聚焦体系建设，打造创新主体合力。要着力提升国家创新体系整体效能，畅通创新资源在各个创新主体之间、创新链条之间、创新环节之间的流通渠道；要加快形成支持全面创新的基础制度，创新研发创新平台和产业技术研究院建设模式。另一方面，立足基础研究，增强自主创新能力。要着力提高基础研究能力和水平，集聚力量进行原创性引领性科技攻关；要着力实施企业技术创新能力提升行动，实施更大力度的研发费用加计扣除、激励科技型中小企业创新的税收优惠等普惠性政策。同时，着眼关键领域，提高科技成果转化和产业化水平。要促进技术成果与重大需求相结合，强化企业主导的产学研深度融合，既要加大新一代信息通信技术、生命健康技术、智能芯片技术等领域关键节点的研发攻关力度，还要面向重点产业、新兴产业，着力推进创新链产业链资金链人才链深度融合。详情

　　新时代的优秀科技文化是实现高水平科技自立的深厚土壤。建设世界科技强国、实现高水平科技自立自强是党中央在新的历史方位作出的重大决策，而科技文化是建设世界科技强国、实现高水平科技自立自强的重要内容。中华民族素有文化自信的气度，坚定文化自信体现的正是中国精神、中国价值和中国力量。有了这种文化自信，我们就有了科技文化创新的定力，就有了科技文化创新的方向。事实上，世界科技强国的崛起都是以科技文化的发展繁荣为前提和基础的，因此，适应建设世界科技强国的需要，科技文化创新必须坚持目标导向与问题导向相统一、立足国内与全球视野相统筹，不断增强科技文化创新的主动性和自觉性，努力塑造符合新时代特点，满足经济社会发展要求，能够引领和支撑建设世界科技强国、实现高水平科技自立自强的现代科技文化。详情

　　教育、科技、人才一体化推进助力实现高水平科技自立自强。必须坚持走中国特色自主创新道路，教育、科技、人才一体化推进，加快实现高水平科技自立自强，打通从科技强到产业强、经济强、国家强的通道。一方面，教育、科技、人才一体化推进，是关乎国家和民族长远发展的重大战略擘画。改革开放以来特别是党的十八大以来的实践证明，建设社会主义现代化国家、推进中华民族伟大复兴，基础在教育、关键是科技、归根结底靠人才。另一方面，教育、科技、人才一体化推进，是在国际竞争中占据先机和优势的必然要求。当前，世界之变、时代之变、历史之变正以前所未有的方式展开，新一轮科技革命和产业变革迅猛发展，教育、科技、人才都是衡量一个国家综合国力的重要指标，我们必须以更大的力度、更实的举措，确保教育、科技、人才一体化推进，使我国拥有教育发展优势、科技比较优势、人才竞争优势。同时，教育、科技、人才一体化推进，是推动我国经济社会高质量发展的大势所趋。从全球范围和我国实际看，教育、科技、人才同经济社会发展加速渗透融合，教育、科技、人才一体化推进，是推动经济社会高质量发展的迫切要求和强大驱动，必须始终把教育摆在优先发展的战略位置，坚持走中国特色自主创新道路，全方位支持人才、帮助人才，千方百计造就人才、成就人才。详情

　　多措并举推动科技自立自强。推动技术标准与知识产权协同创新，是我国塑造发展新动能新优势、实现高水平科技自立自强的关键抓手，需不断明确标准与知识产权协同推进科技自立自强的前进方向，多措并举推动科技自立自强。第一，科技自立是科技自强的前提，实现高水平科技自立自强必须解决好关键核心技术领域的“卡脖子”问题。鼓励多元创新主体开放协作，部署应急攻关科技项目；完善科技自立的顶层设计与制度安排，通过全局性部署科技产业发展脉络。第二，科技自强是科技自立的进一步跃升，是国家科技实力的总体表征，实现高水平科技自立自强需要不断提升国家科技创新力和影响力。在创新力层面，注重科技产业的基础研究部署与前沿科技探索；在影响力层面，积极参与国际标准及规则制定。第三，实现高水平科技自立自强，需要战略性谋划标准与知识产权协同创新，通过关键技术路线攻关提升未来产业的专利质量以获得技术领先，通过标准创新网络构建提升未来产业的合法性地位以获得市场认可，提升未来产业国际市场话语权。第四，实现高水平科技自立自强需要部署国际和区域标准体系，进一步深化国家技术标准创新基地建设，鼓励国家标准创新网络构建，大力推进中外标准互认，构建与国际标准兼容的标准体系。第五，进一步完善标准与知识产权协同推进科技自立自强的保障机制，鼓励科技产业政策中融入更多有关标准参与和知识产权联营等方面的操作引导，加快标准、知识产权、技术市场等科技服务行业发展。详情

　　（光明网记者 赵宇整理）

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）